En bref
Une prescription hors autorisation de mise sur le marché (hors AMM) consiste à utiliser un médicament déjà approuvé, mais pour une indication, une dose ou une population différente de celle validée par l'ANSM lors de son autorisation initiale.
L'autorisation de mise sur le marché (AMM), délivrée en France par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) ou au niveau européen, précise exactement les indications pour lesquelles un médicament a démontré un rapport bénéfice-risque favorable dans des essais cliniques. En dehors de ce périmètre, le médicament n'a pas été évalué pour cet usage précis.
La loi française autorise un médecin à prescrire hors AMM sous sa propre responsabilité, lorsqu'il l'estime justifié pour son patient, et à condition d'informer ce dernier du caractère hors AMM de la prescription. C'est le cas typique de la metformine ou de la rapamycine utilisées à visée de longévité : toutes deux disposent d'une AMM pour d'autres indications (diabète de type 2 pour l'une, prévention du rejet de greffe pour l'autre), mais aucune n'a d'AMM pour la longévité.
Un usage hors AMM n'est pas nécessairement dangereux ou infondé — c'est une pratique courante en médecine, en particulier en pédiatrie et en oncologie — mais il signifie que le niveau de preuve disponible pour cet usage précis n'a pas été validé par le même processus rigoureux que l'indication approuvée, et que le laboratoire ne peut pas en faire la promotion.
À retenir
- AMM délivrée par l'ANSM (ou au niveau européen) pour des indications précises
- Légal en France sous la responsabilité du médecin prescripteur, avec information du patient
- Ne signifie pas « dangereux », mais signifie « non évalué par le même processus » pour cet usage
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Questions fréquentes
Un médecin peut-il refuser une prescription hors AMM ?
Oui, c'est son droit et parfois sa prudence : la responsabilité de la prescription hors AMM repose entièrement sur lui, contrairement à une prescription dans le cadre de l'AMM.