En bref
Un essai contrôlé randomisé (ECR) est une étude clinique dans laquelle les participants sont répartis au hasard entre un groupe recevant l'intervention testée et un groupe témoin (placebo ou traitement de référence), afin de minimiser les biais et d'isoler l'effet réel de l'intervention.
La randomisation répartit de façon équilibrée, en moyenne, les facteurs connus et inconnus qui pourraient influencer le résultat entre les deux groupes, ce qui permet d'attribuer une différence observée à l'intervention elle-même plutôt qu'à des différences préexistantes entre participants — un problème central des études observationnelles.
L'ajout d'un aveugle (le participant, parfois aussi l'évaluateur, ignore quel groupe il occupe) réduit encore le risque de biais d'attente ou d'interprétation. La combinaison randomisation + aveugle + groupe contrôle définit le standard le plus robuste pour établir qu'une intervention cause un effet donné, par opposition à une simple corrélation.
Un ECR n'est pas infaillible : sa taille, sa durée de suivi, la représentativité de sa population et le choix de son critère de jugement (un critère de substitution biologique n'équivaut pas à un critère clinique dur comme la mortalité) déterminent la solidité réelle de sa conclusion.
À retenir
- La randomisation équilibre les facteurs de confusion connus et inconnus entre groupes
- L'aveugle réduit le biais d'interprétation
- Un critère de substitution biologique n'a pas la même valeur qu'un critère clinique dur