En resumen
La prescripción fuera de indicación (off-label) ocurre cuando un médico receta un medicamento ya aprobado para un uso, una dosis o una población distintos de los que figuran en su ficha técnica autorizada.
Un medicamento se aprueba en España por la AEMPS (o a nivel europeo por la EMA) para una indicación concreta, basada en los ensayos clínicos presentados por el fabricante para esa indicación específica. Cuando un médico lo receta para otro fin —por ejemplo, metformina o rapamicina prescritas por su posible efecto sobre el envejecimiento, en lugar de para la diabetes tipo 2 o el rechazo de trasplantes, sus indicaciones aprobadas—, se trata de un uso fuera de indicación.
Es una práctica legal y relativamente frecuente en medicina cuando existe respaldo científico razonable y el médico lo considera adecuado para ese paciente, pero implica que el medicamento no ha sido evaluado formalmente por el regulador para ese uso concreto: la relación beneficio-riesgo para esa indicación nueva descansa en el juicio clínico del médico, no en el mismo nivel de evidencia exigido para la aprobación original.
En el campo de la longevidad, esto es habitual con fármacos como la metformina o la rapamicina, prescritos por algunos médicos para fines de longevidad pese a que su aprobación en España cubre otras indicaciones; suele implicar, además, que el coste no esté cubierto por el sistema público para ese uso.