Kort samengevat
Off-label voorschrijven is het gebruik van een goedgekeurd geneesmiddel voor een indicatie, dosering of patiëntengroep waarvoor het niet specifiek is geregistreerd door de bevoegde regelgevende instantie.
Het CBG-MEB (en, in andere markten, instanties zoals de FDA of EMA) keurt een geneesmiddel goed voor specifieke, in trials onderzochte indicaties. Artsen mogen echter, op basis van hun professionele beoordeling, een goedgekeurd geneesmiddel voorschrijven voor een andere indicatie wanneer dit klinisch gerechtvaardigd is — dit is legaal en in de reguliere geneeskunde gebruikelijk, bijvoorbeeld bij bepaalde kankerbehandelingen of kinderdoseringen.
In het longevity-veld is off-labelgebruik van rapamycine en metformine bekende voorbeelden: beide zijn goedgekeurd voor andere indicaties (respectievelijk immuunsuppressie/oncologie en diabetes type 2) en worden door sommige artsen off-label voorgeschreven voor mogelijke longevity-effecten, zonder dat een regelgevende instantie deze toepassing heeft goedgekeurd of het bewijs ervoor als voldoende heeft beoordeeld.
Het onderscheid dat ertoe doet, is transparantie: een arts of kliniek die off-labelgebruik ook als zodanig benoemt — inclusief de beperktere bewijsbasis voor die specifieke toepassing — handelt professioneel correct. Wanneer een niet-geregistreerd gebruik wordt gepresenteerd alsof het een gevestigde, goedgekeurde behandeling is, is dat misleidend, ongeacht of het onderliggende geneesmiddel zelf legaal verkrijgbaar is.