In breve
Uno studio randomizzato controllato (RCT) è un disegno di studio clinico in cui i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il trattamento in esame o un confronto (placebo o trattamento standard), per isolare l'effetto reale dell'intervento da altri fattori.
La randomizzazione — l'assegnazione casuale, non scelta dal partecipante o dal medico — è ciò che distingue un RCT da uno studio osservazionale: distribuisce in modo casuale sia i fattori noti sia quelli sconosciuti che potrebbero influenzare il risultato tra i due gruppi, riducendo il rischio che le differenze osservate alla fine dello studio derivino da qualcosa di diverso dal trattamento stesso.
Nella forma più rigorosa, un RCT è anche in doppio cieco: né i partecipanti né i ricercatori che valutano i risultati sanno chi ha ricevuto il trattamento reale, per evitare che le aspettative influenzino la valutazione soggettiva dei sintomi o l'interpretazione dei dati.
Per questo motivo, gli RCT sono considerati la forma di evidenza più solida su cui basare le decisioni cliniche, e sono il tipo di studio che questo sito richiede in via prioritaria per assegnare i gradi di valutazione più alti a un composto o a una terapia. Studi osservazionali, per quanto utili per generare ipotesi, non possono da soli dimostrare un nesso di causa-effetto con la stessa affidabilità.