Em resumo
A prescrição off-label ocorre quando um médico prescreve um medicamento já aprovado para um uso, uma dose ou uma população diferentes dos que constam em sua bula autorizada.
Um medicamento é aprovado no Brasil pela ANVISA (ou em outros países por agências como a FDA e a EMA) para uma indicação específica, baseada nos ensaios clínicos apresentados pelo fabricante para essa indicação. Quando um médico o prescreve para outro fim — por exemplo, metformina ou rapamicina prescritas por seu possível efeito sobre o envelhecimento, em vez de para diabetes tipo 2 ou rejeição de transplantes, suas indicações aprovadas —, trata-se de um uso off-label.
É uma prática legal e relativamente comum na medicina quando existe respaldo científico razoável e o médico a considera adequada para aquele paciente, mas implica que o medicamento não foi avaliado formalmente pelo regulador para aquele uso específico: a relação risco-benefício para a nova indicação repousa sobre o julgamento clínico do médico, não sobre o mesmo nível de evidência exigido para a aprovação original.
No campo da longevidade, isso é comum com fármacos como a metformina ou a rapamicina, prescritos por alguns médicos para fins de longevidade, mesmo que sua aprovação no Brasil cubra outras indicações; costuma implicar, também, que o custo não seja coberto pelo SUS ou por planos de saúde para esse uso.